J Exp Med：揭示节细胞内神经瘤的驱动因素并为术前缩小体积提供了新的思路

上皮细胞交感脑系统有数脑母蛋白肉瘤（neuroblastoma）、节蛋白脑肉瘤（ganglioneuroma）和节蛋白适度脑母蛋白肉瘤（ganglioneuroblastoma），是最常见的学龄前颅外实体。节蛋白脑肉瘤起源于脑嵴成脑蛋白，其虽为其发展完全的良适度，但因其截面积大，常侵入相邻有组织器官，对在在软有组织、血管、脑和穿孔产生压迫效应。

目前节蛋白脑肉瘤的治疗方法仅限于外科切除，但连续适度切除紧迫，常会产生很多并发症有数肠原发适度，切除擦伤撕裂紧迫等，且目前为止还未有有效率的放化疗手段可在术前缩小截面积。此外，相比于脑母蛋白肉瘤，节蛋白脑肉瘤的马达心理因素也远未确切。

近来，Journal of Experimental Medicine 在线发表了美国哈佛大学医学院Dana-Farber研究机构A. Thomas Look副教授团队（陶挺指导教授和施回指导教授为文章的共同第一所写）的全面适度：Ganglioneuromas are driven by activated AKT and can be therapeutically targeted with mTOR inhibitors。研究探究了节蛋白脑肉瘤的马达心理因素，并为术前缩小截面积缺少了新的思维。

所写首先通过免疫反应有组织化学染色比对了全人类节蛋白脑肉瘤和脑母蛋白肉瘤材料的转录AKT水平，断定90.91%的节蛋白脑肉瘤材料均解读里面多方面的转录AKT，而只有6.67%的脑母蛋白肉瘤材料能探测到转录AKT的解读。

同时，对AKT下游效应蛋白的探测也非同示节蛋白脑肉瘤材料转录mTOR和S6的阳适度率也非同着高于脑母蛋白肉瘤。所写随后能用色氨酸β天冬氨酸（dopamine-β-hydroxylase）基因序列启动子马达持续还原的AKT（myr-AKT）解读，尝试借助于了首个遗传工程节蛋白脑肉瘤建模。

更进一步研究断定遗传工程节蛋白脑肉瘤与全人类节蛋白脑肉瘤无论是在病理还是在mRNA组上都离地十分相似。能用这个遗传工程建模进行制剂筛选，所写更进一步确切了mTOR抑制剂（有数sirolimus和everolimus）能有效率缩小遗传工程节蛋白脑肉瘤截面积，为全人类节蛋白脑肉瘤术前缩小截面积缺少了全新的思维。

总的来说，该研究断定AKT-mTOR-S6信号路径是节蛋白脑肉瘤的马达心理因素，建立了首个遗传工程节蛋白脑肉瘤建模并断定mTOR抑制剂可以非同着缩小遗传工程节蛋白脑肉瘤的溃疡。由于mTOR抑制剂sirolimus和everolimus仍未得到批准用于特别内科疾病的治疗，所写建议对这些制剂进行特别的临床研究，以评估其对全人类节蛋白脑肉瘤的，造福特别早产儿。

重构出处：

Ting Tao 1, Hui Shi 1, Meng Wang 2,et al.Ganglioneuromas are driven by activated AKT and can be therapeutically targeted with mTOR inhibitors.J Exp Med. 2020 Oct 5;217(10):e20191871. doi: 10.1084/jem.20191871.