骨髓细胞复制(HCT)是病患血液疾的有效法则,但在适用HLA不就其的供者来源的干细胞时,其临床预后通常极差。虽然无亲属关系的骨髓干细胞捐**提出申请列名上有超过3800万名志愿者,但仍有25%-80%的美国疾人告诉他仅仅HLA转换的捐**,而且不同种族之间存在显着不同。
Shaw等数据分析职员假设复制后采用吲哚(PTCy)处理,可大幅提高非亲兄弟不就其的供者(MMUD)透过HCT的可行性,这是一种成功透过不转换的亲缘供者克服基因不同的新策略,有望增加拿到HCT的机会。
这是一项前瞻性的II期数据分析,招募了恶性血液疾疾人,予以MMUD骨髓HCT倡议PTCy病患。主要终点是1年总生存率(OS),假设为65%或更高。
2016年12月初至2019年3月初期间,在美国的11个复制的中心共提出申请了80名疾人。这些疾人在清髓性或低其中心先决条件下透过了HCT后的第3天和第4天,不感兴趣了PTCy病患,并从第5天开始适用托拉莫司和霉酚酸胺病患。最出色,数据分析职员将结果与不感兴趣PTCy的国际血液和骨髓复制数据分析的中心上半年折衷透过了比较。
急性复制物抗宿主疾的发生可能会
都有的是,获选的疾人则有48%是少数民族。39%的配对疾人的8个HLA性状则有4~6个相转换。达到了预定的主要终点,在整个链表中,1年OS为76%(90%CI,67.3-83.3),在清髓组和低其中心调理层分别为72%和79%。
暴增复发率
此外,该数据分析还达到了与植入和复制物抗宿主疾就其的次要终点。多变量比对将该机构与其他不转换的HCT折衷组透过比较,发现OS没显着不同。
综上,该前瞻性数据分析证实,在PTCy背景下,采用MMUD透过HCT具有可行性和有效性。而且都有的是,近一半的受试者是少数民族人口,提示这种法则可能能显着增加血液疾疾人拿到HCT的机会。
重构出处:
Shaw Bronwen E,Jimenez-Jimenez Antonio Martin,Burns Linda J et al. National Marrow Donor Program-Sponsored Multicenter, Phase II Trial of HLA-Mismatched Unrelated Donor Bone Marrow Transplantation Using Post-Transplant Cyclophosphamide. J Clin Oncol, 2021, undefined: JCO2003502.
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